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放大字体  缩小字体 发布日期:2018-12-05 10:58  浏览次数:0
摘 要:  SMA是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遗传疾病。由于SMN1基因不能正常工作,1型SMA婴儿迅速失去掌管肌肉功能的运动神经元。 
  SMA是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遗传疾病。由于SMN1基因不能正常工作,1型SMA婴儿迅速失去掌管肌肉功能的运动神经元。

  昨天(12月4日),诺华易胜博体育(http://195.dqhhto.cn/company/)宣布,FDA(http://195.dqhhto.cn/article/11/)接受了该公司为Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xxxx)递交的生物制剂许可申请(BLA),并且授予其优先审评资格。

  关于Zolgensma

  Zolgensma是一种治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因替代疗法,旨在解决1型SMA的根本遗传原因。

  Zolgensma是一种基因疗法,它使用AAV9病毒载体将健康(http://195.dqhhto.cn/article/7/)的人类SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。

  Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。

  相关研究

  在名为START的1期临床试验(http://195.dqhhto.cn/sell/24/)中,15名1型SMA患者接受了Zolgensma的治疗。在24个月的随访时,所有患者都仍然活着,而且不需要永久的呼吸机协助呼吸。92%的接受治疗剂量Zolgensma治疗的患者能够在不接受协助的情况下,自主维持坐姿超过5秒。这是1型SMA患者从未达到的里程碑。
 
 
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